Safusidenib胶囊IDH1突变抑制剂脑胶质瘤辅助治疗临床试验

临床研究招募：经治转移性/晚期实体瘤患者

药物介绍

Safusidenib是一种口服有效的选择性IDH1突变型抑制剂

药物作用机制

Safusidenib胶囊为口服选择性IDH1突变抑制剂，特异性靶向IDH1突变体（R132H/C/G/S/L），抑制突变IDH1催化产生2-羟基戊二酸，阻断其介导的表观遗传调控异常与肿瘤细胞增殖、分化紊乱，延缓或阻止IDH1突变型脑胶质瘤进展，用于放化疗后辅助维持治疗。

研究基本信息

登记编号：CTR20253759/AB-218-G203
药物名称：Safusidenib胶囊
适应症：已切除和/或活检，放疗且替莫唑胺辅助治疗后无疾病进展的IDH1-突变3级或4级星形细胞瘤

用药方案详情

试验组：Safusidenib胶囊，对照组：安慰剂
研究阶段：

患者权益

1. 研究期间相关检查免费
2. 研究药物免费使用
3. 专家定期随访及相关检查
4. 权威医疗专家对疾病的指导
5. 一定的交通补助

入选重点

✅ 年龄≥18岁，KPS评分≥60分
✅ 组织学确诊IDH1-突变3级或4级星形细胞瘤
✅ IHC/PCR/NGS证实IDH1突变（R132H/C/G/S/L）
✅ 完成放疗及6-12周期替莫唑胺辅助治疗，无疾病进展
❌ 排除接受手术、放疗、替莫唑胺、肿瘤电场治疗外的抗癌治疗
❌ 排除脑干/脊髓受累、弥漫性软脑膜转移

入选标准

通用入选标准（第1部分和第2部分）

1. 签署ICF时年龄≥18岁
2. KPS评分≥60分
3. 预期生存期≥6个月
4. 经组织学确诊为IDH1-突变3级或4级星形细胞瘤（WHO 2021）
5. IHC/PCR/NGS证实IDH1突变（R132H/C/G/S/L），确认CDKN2A/B状态及无1p19q共缺失/ATRX突变/表达缺失
6. 3级星形细胞瘤需具备至少一项风险因素：切除前MRI造影增强、残留可测量病灶、CDKN2A/B缺失或突变
7. 已接受切除和/或活检，仅允许非复发/进展相关额外切除
8. 无疾病复发或进展
9. 完成≥90%计划放疗，接受6-12周期替莫唑胺辅助治疗，末次给药后28-75天随机化
10. 同意提交肿瘤组织用于生物标志物和组织学分析
11. 既往抗癌治疗毒性恢复至≤1级，放疗相关不可逆变化除外
12. 造血及器官功能符合标准
• 中性粒细胞绝对计数≥1.5×109/L
• 血红蛋白≥9.0g/dL
• 血小板计数≥100×109/L
• 血清总胆红素≤1.5×ULN（Gilbert综合征<2.5×ULN可入组）
• AST和ALT≤2.5×ULN
• ALP≤2.5×ULN
• 肌酐清除率≥60mL/min
13. 有生育能力者同意采取高效避孕措施至末次给药后90天
14. 签署经IRB/IEC批准的ICF
15. 能够完成方案规定的MRI评估
16. 能够遵守研究所有要求

排除标准

1. 接受过手术、放疗、替莫唑胺、肿瘤电场治疗外的抗癌治疗，随机化前未终止肿瘤电场治疗
2. 既往或预期接受抗血管生成药物、IDH1/2抑制剂、脑胶质瘤试验药物
3. 存在脑干或脊髓受累
4. 存在严重功能或神经认知缺陷，包括未控制的癫痫发作
5. MRI显示弥漫性软脑膜转移
6. HIV感染不符合病毒载量、CD4计数及治疗要求
7. QTcF≥470msec或存在QT间期延长/心律失常风险因素
8. 随机化前12个月内有重大心脏疾病，左室射血分数<35%
9. HBV感染不符合病毒载量、肝功能及治疗要求
10. HCV感染不符合病毒载量、肝功能及治疗要求
11. 皮质类固醇未在随机化前14天稳定或减量
12. 随机化前2周内大手术或预期研究中需大手术
13. 其他恶性肿瘤未根治或根治后不足3年，非黑素瘤皮肤癌/原位癌除外
14. 存在需要全身治疗的活动性感染或随机化前7天内发热>38.5℃
15. 存在影响服药的活动性疾病或状况
16. 存在研究者认为干扰研究或增加风险的其他疾病或异常
17. 妊娠或哺乳期妇女，或计划研究期间怀孕
18. 已知对safusidenib或其辅料过敏

研究中心：（全国多中心）
北京、福建、湖南、上海、四川、广东