-
适用人群:
年龄<12周岁，临床确诊为重型血友病A患儿
-
用药方案:
注射用重组人凝血因子VIII单药治疗
-
开展地区:
北京,天津,河北,山西,江西,河南,湖南,广东,云南,青海
药物介绍
注射用重组人凝血因子VIII
药物作用机制
注射用重组人凝血因子VIII通过补充患者体内缺乏的凝血因子VIII，参与凝血过程，促进凝血酶生成，从而改善重型血友病A患儿的凝血功能，预防和治疗出血事件。
研究基本信息
用药方案详情：注射用重组人凝血因子VIII
I期
患者权益
1. 研究相关检查费用减免
2. 研究药物免费提供
3. 交通及营养补贴
4. 专业医护团队全程随访
5. 优先获得后续治疗机会
入选重点
✅ 年龄<12周岁，临床确诊为重型血友病A患儿
✅ 筛选期或既往有检测结果证实的凝血因子VIII活性<1%
✅ 对于>60D的患儿，曾接受FVIII治疗且给药暴露日≥50D，对于≤60D的患儿，曾接受FVIII治疗且给药暴露日≥150EDs
❌ 合并血友病A以外的其他确诊的出血性疾病
❌ 合并有其他严重血液系统疾病
入选标准
通用入选标准（第1部分和第2部分）
1. 年龄<12周岁（以知情同意书签署日期与户口出生日期间隔计算）
2. 临床确诊为重型血友病A患儿（重型定义为：筛选期或既往有检测结果证实的凝血因子VIII活性<1%）
3. 对于>60D的患儿，曾接受FVIII治疗且给药暴露日≥50D，对于≤60D的患儿，曾接受FVIII治疗且给药暴露日≥150EDs
4. 8周岁以下受试者受其监护人同意并签署知情同意书；8至12周岁受试者本人及其监护人同意并自愿签署知情同意书
排除标准
1. 对重组人凝血因子VIII制剂任何成分（包括鼠类或仓鼠蛋白）过敏且不能耐受者
2. 合并血友病A以外的其他确诊的出血性疾病（无其他合并血管性血友病等）
3. 合并有其他严重血液系统疾病，如白血病、淋巴瘤和再生障碍性贫血等，或合并有严重的其他系统性疾病，影响试验药物结果判断者（由研究者判定）
4. 伴随疾病：a)有明显的精神障碍、癫痫患者；b)严重的心血管疾病（血红蛋白≤60g/L的患者；c)严重的中枢神经系统疾病，包括但不限于：恶性肿瘤、恶性心律失常、心功能不全（3级以上，1种或1种以上抗高血压药物治疗仍控制不佳的高血压（控制不住的高血压；收缩压>160mmHg或舒张压>100mmHg））
5. 既往有颅内出血并存在严重出血后遗症
6. 既往6个月内有卒中病史（脑出血、脑梗塞）或深静脉血栓
7. 筛选期用Nijmegen改良的Bethesda法检测FVIII抑制物滴度≥0.6BU/mL或有确诊的FVIII抑制物病史
8. 人类免疫缺陷病毒（艾滋病病毒）抗体阳性的患者；
9. 实验室检查：明显的肾功能损伤：ALT或AST>3×ULN，或总胆红素>2×ULN或血清肌酐>1.5×ULN，血小板计数<80×10^9/L
10. 首次给药前12个月内使用过其他治疗血友病A的药物（如重组FVIII、血浆源性FVIII、DDAVP、冷沉淀及血浆等），或首次给药前使用过长效FVIII治疗药物A及未满5个半衰期内者
11. 首次给药前72小时内使用过影响抗纤维蛋白溶解药物（如6-氨基己酸等）、其他影响凝血因子VIII活性代谢的药物
12. 首次给药前7天内使用过皮质类固醇类药物、α-干扰素、免疫球蛋白、环磷酰胺、环孢菌素类、抗肿瘤坏死因子等免疫抑制剂/治疗（涂抹、吸入等局部给药的环孢菌素类免疫抑制剂除外）
13. 首次给药前14天内使用过任何抗凝或抗血小板药物治疗患者或临床试验期间计划使用抗凝或抗血小板药物治疗的患者
14. 筛选前30天内参加过其他药物临床试验并使用了试验用药物，或参加过其他药物临床试验未使用研究药物未满5个半衰期者
15. 研究者判定不适宜参加的受试者
研究中心：（全国多中心）
北京、天津、河北、山西、河南、湖南、广东、江西、青海、云南
