FCN-159治疗儿童低级别胶质瘤III期临床试验

药物介绍
中文通用名：FCN-159片（MEK1/2抑制剂），商品名：复迈宁，用于治疗KIAA1549-BRAF融合或BRAF V600E突变阳性的儿童低级别胶质瘤。

药物作用机制
FCN-159是一种MEK1/2抑制剂，通过抑制MAPK信号通路中MEK1/2激酶活性，阻断下游信号传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活，发挥抗肿瘤作用。

研究基本信息
试验分期：III期
试验名称：一项多中心、开放标签、随机对照的III期临床研究：旨在FCN-159单药治疗与研究者选择的治疗在KIAA1549-BRAF融合或BRAF V600E突变阳性的儿童低级别胶质瘤患者中的疗效和安全性
适应症：KIAA1549-BRAF融合或BRAF V600E突变阳性的儿童低级别胶质瘤（WHO分级1级或2级）

用药方案详情
试验组：FCN-159片，口服，QD，28天为一个周期。
研究阶段：III期

患者权益
1. 免费提供试验相关药物及检查
2. 交通及营养补贴
3. 专业医护团队全程管理
4. 及时获取最新治疗方案
5. 数据安全与隐私保护

入选重点
✅ 签署ICF，年龄2岁至＜18岁，男女不限
✅ 经组织学或细胞学确诊的儿童低级别胶质瘤，KIAA1549-BRAF融合或BRAF V600E突变阳性
✅ 至少有1个可测量病灶，KPS/Lansky体能评分≥50分
❌ 排除既往接受过MEK抑制剂或BRAF抑制剂治疗的患者
❌ 排除妊娠或哺乳期女性

入选标准
1. 年龄2岁至＜18岁，男女不限。
2. 经组织学或细胞学确诊的儿童低级别胶质瘤（根据2021版WHO CNS分级为1级或2级）。
3. KIAA1549-BRAF融合或BRAF V600E突变阳性，经中心实验室检测确认。
4. 患者必须提供足够的肿瘤组织样本用于检测，若样本不足，需进行活检以获取足够的肿瘤细胞。
5. 既往未接受过MEK抑制剂或BRAF抑制剂治疗，或接受过治疗但无获益。
6. 至少有1个可测量病灶，根据RECIST v1.1或神经肿瘤疗效评价标准评估。
7. 体能状态评分：≥16岁者Karnofsky评分≥50分；＜16岁者Lansky体能评分≥50分。
8. 预期生存期≥12周。
9. 入组前14天内器官功能检查结果符合要求：中性粒细胞绝对计数（ANC）≥1.0×10^9/L，血红蛋白（Hb）≥90g/L，血小板（PLT）≥100×10^9/L，谷草转氨酶（AST）、谷丙转氨酶（ALT）≤2.5×ULN，肌酐清除率≥50mL/min。
10. 凝血功能正常，国际标准化比值（INR）≤1.5，活化部分凝血活酶时间（APTT）≤1.5×ULN。
11. 有生育能力的患者需同意在治疗期间及治疗结束后至少6个月内采取有效避孕措施。
12. 患者或其法定监护人能理解并签署知情同意书。

排除标准
1. 入组前4周内接受过化疗、放疗、生物治疗等抗肿瘤治疗，或入组前7天内接受过促血小板或白细胞生长因子治疗。
2. 既往接受过MEK抑制剂或BRAF抑制剂治疗，或其他任何MEK1/2靶向制剂治疗。
3. 有症状的中枢神经系统转移或需要紧急干预的脑积水。
4. 患有活动性自身免疫性疾病，或需要长期使用免疫抑制剂（如泼尼松≥30mg/天或等效剂量）治疗。
5. 合并其他恶性肿瘤（除基底细胞癌、鳞状细胞癌或宫颈原位癌，且已治愈≥5年外）。
6. 不能接受MRI检查或有MRI检查禁忌症。
7. 未控制的高血压（BP＞140/90mmHg），或有临床意义的心律失常、心力衰竭等心脏疾病。
8. 入组前6个月内有心肌梗死、严重心律失常、心力衰竭等心血管事件。
9. 有严重出血倾向或凝血功能障碍，或入组前7天内接受过抗凝或抗血小板治疗。
10. 有活动性感染，包括乙肝、丙肝、HIV、梅毒等病毒感染，或入组前4周内有严重感染住院史。
11. 已知对试验药物或其辅料过敏。
12. 妊娠或哺乳期女性。
13. 入组前4周内接受过大型手术，或计划在治疗期间接受大型手术。
14. 有严重精神疾病或药物滥用史。
15. 经研究者评估，存在其他不适合参加本研究的情况。

研究中心：（全国多中心）
北京、广东、河北、湖北、湖南、吉林、江苏、上海、山东、四川、天津、浙江