XJN010鼻喷雾剂 帕金森病 II期临床试验

药物介绍

XJN010鼻喷雾剂是一款针对帕金森病“关”期（OFF期）的改良型新药（2.2类）。该药采用鼻喷给药方式，旨在为正在接受多巴脱羧酶抑制剂/左旋多巴治疗的成年帕金森病患者提供“关”期的间歇性治疗。目前，该药物正处于II期临床试验阶段，主要优势在于起效迅速、使用便捷，能够帮助患者快速应对突发的运动障碍症状。

药物机制

该药物的核心机制在于其独特的鼻脑递送技术。通过鼻腔给药，药物能够利用鼻腔黏膜丰富的血管网络实现快速吸收，绕过肝脏的首过效应，从而迅速提升血药浓度。更重要的是，该技术可能利用鼻腔与大脑之间的神经通路（如嗅神经通路），帮助药物成分更直接地进入中枢神经系统，快速补充脑内多巴胺水平，缓解“关”期症状。临床前数据显示，其起效时间可缩短至5-15分钟，显著快于传统口服制剂。

用药方案详情
试验组：XJN010鼻喷雾剂，按需使用，每日最多5次。
对照组：安慰剂。
用药介绍：按3:1:3:1:3:1随机分配至20mg XJN010鼻喷雾剂组、20mg安慰剂组、40mg XJN010鼻喷雾剂组、40mg安慰剂组、80mg XJN010鼻喷雾剂组、80mg安慰剂组，治疗2周。
项目结算标准：患者随机入组并完成首次用药后结算。

患者权益
1. 免费接受研究药物及相关检查
2. 专业医护团队全程随访评估
3. 交通及相关补贴支持
4. 优先获得后续治疗机会
5. 研究相关数据严格保密

入选重点
✅ 30-85岁（包含边界）男性或女性，诊断为帕金森病，病程至少3年；Hoehn-Yahr等级评分为1-3期的患者；左旋多巴反应性“关”期（UPDRS- III评分下降/改善≥30%）。
✅ 筛选前，受试者必须以稳定剂量接受治疗，速释制剂至少2周，缓释制剂至少6周，每天左旋多巴的给药频率至少3次，每日左旋多巴总量≤1600mg。
✅ 筛选期内，经自发报告和帕金森病(PD)日记(连续3天)确认(由研究者)，日记中记录的“关”期平均每天“关”期时间至少2小时，每次“关”期持续时间至少30分钟。
✅ 左旋多巴反应性（“关”期UPDRS- III评分下降/改善≥30%）；MMSE评分≥25（“开”期）。
✅ 受试者首次给药前2周至末次给药后1个月内无生育计划，无捐献精子计划并同意使用高效的避孕措施。
❌ 患有严重影响参与和执行研究程序的运动障碍者；存在对日常功能有严重影响的异动症者；已知对试验药物内任何成分存在超敏/过敏反应或不耐受者。
❌ 既往接受过PD手术（包括不限于脑深部电刺激术或脑细胞移植）或试验计划进行PD手术者；筛选前5年内患有恶性肿瘤者（充分治疗的宫颈原位癌、皮肤基底细胞或鳞状上皮细胞癌、合并并稳定的局部前列腺癌、根治术后的乳腺导管内原位癌除外）。

入选标准
1. 30-85岁(包含边界)男性或女性。
2. 根据《中国帕金森病的诊断标准》2016诊断为帕金森病，病程至少3年。
3. Hoehn-Yahr等级评分("开"期，见附录1)评定为1-3期的患者。
4. 筛选期内，经自发报告和帕金森病(PD)日记(连续3天)确认(由研究者)，日记中记录的“关”期平均每天“关”期时间至少2小时，每次“关”期持续时间至少30分钟。
5. 筛选时，受试者必须以稳定剂量接受左旋多巴和/或其他抗帕金森病药物(如多巴胺受体激动剂、COMT抑制剂)治疗，速释制剂至少2周，缓释制剂至少6周，每天左旋多巴的给药频率至少3次，每日左旋多巴总量≤1600mg。
6. 左旋多巴反应性(早上常规剂量左旋多巴治疗后，“关”期到“开”期UPDRS- III评分(运动检查，见附录2)下降/改善≥30%)。
7. MMSE评分≥25("开"期，见附录3)。
8. 受试者首次给药前2周至末次给药后1个月内无生育计划，无捐献精子计划并同意使用高效的避孕措施。
9. 受试者能理解研究内容，自愿签署知情同意书，能按试验方案要求完成研究。

排除标准
1. 患有严重影响参与和执行研究程序的运动障碍者。
2. 存在对日常功能有严重影响的异动症者。
3. 已知对试验药物内任何成分存在超敏/过敏反应或不耐受者。
4. 既往接受过PD手术(包括不限于脑深部电刺激术或脑细胞移植)或试验计划进行PD手术者。
5. 筛选前5年内患有恶性肿瘤者，充分治疗的宫颈原位癌、皮肤基底细胞或鳞状上皮细胞癌、合并并稳定的局部前列腺癌、根治术后的乳腺导管内原位癌除外。
6. 过去1年内严重的精神疾病史如重度抑郁症、躁狂症、精神分裂症，或有自杀倾向的患者。
7. 研究者认为不适合鼻喷给药的患者，如有严重鼻炎、鼻腔畸形等。
8. 正在接受中枢神经系统活性药物治疗(如镇静剂、安眠药、抗抑郁药、抗焦虑药)，但筛选前保持稳定剂量至少30天且在研究期间能够维持稳定稳定者除外。
9. 直立位低血压病史或筛选时发现有临床意义的低血压或直立性低血压(直立性血压定义为自卧位转为直立位后的3分钟内，收缩压下降≥20mmHg或舒张压下降≥10mmHg)。
10. 筛选时检查有任一项实验室检查符合下列标准：肝功能：丙氨酸氨基转移酶(ALT)或天门冬氨酸氨基转移酶(AST)升高>3×正常值上限(ULN)；或总胆红素>2×ULN；肾功能：血肌酐>178μmol/L。
11. 妊娠或哺乳期女性，筛选时妊娠阳性者。
12. 过去一年内有药物或酒精滥用史。
13. 筛选前1个月内或5个药物半衰期内(以较长者为准)参加过临床试验并使用研究药物者。
14. 研究者认为不适宜参加试验的其他情况。

研究中心：（全国多中心）
安徽、北京、广东、河北、河南、湖南、四川、陕西、天津