AK2017注射液 特发性身材矮小 III期临床试验

药物介绍

AK2017注射液是安科生物研发的一款长效重组人生长激素-Fc融合蛋白，属于1类生物制品。该药主要用于治疗儿童生长激素缺乏症（PGHD）和特发性身材矮小（ISS），目前正处于III期临床试验阶段。

药物机制

AK2017注射液通过Fc融合技术构建，其N端保留了与内源性生长激素完全相同的氨基酸序列。药物进入体内后，与细胞表面的生长激素受体（GHR）特异性结合，促使受体二聚化，从而激活JAK/STAT信号通路。这一过程能够上调胰岛素样生长因子-1（IGF-1）等基因的转录与表达，最终促进蛋白质合成、刺激软骨细胞增殖分化，实现骨骼纵向生长和全身发育。

试验分期：III期
试验药物：AK2017注射液
适应症：特发性身材矮小


试验组：AK2017注射液，给药剂量为1.6mg/kg/w，每7天给药1次，疗程52周；对照组：人生长激素注射液（安苏萌），给药剂量为0.15IU/kg/d（0.05mg/kg/d），每天1次，疗程52周
随机、开放、阳性对照、多中心III期临床试验

患者权益
1. 免费获得试验相关检查及治疗
2. 获得专业医护团队的全程随访与指导
3. 试验相关交通费用可获得相应补偿
4. 患者随机入组并完成首次用药后结算
5. 充分知情并可随时退出研究

入选重点
✅ 筛选时，受试者年龄≥3岁且<18岁；筛选时，受试者为青春前期（Tanner I期）儿童，即：男孩睾丸容积小于4 mL；女孩乳房发育为Tanner I期
✅ 身材矮小：身高低于正常人群平均身高2个标准差（-2SD）；体质指数（BMI）在相同生理年龄、同性别正常儿童BMI标准曲线正常范围，即第5百分位数< BMI <第95百分位数
✅ 一年内任意一项GH激发试验证实患儿血浆GH峰值>10 ng/mL；骨龄（Bone Age，BA）：女孩骨龄≤9岁，男孩≤10岁，骨龄（BA）≤生理年龄（CA）+12个月
❌ 排除肝肾功能异常、慢性感染、高度过敏体质、全身慢性疾病、恶性肿瘤、精神疾病、糖尿病等患者
❌ 排除3个月内参加过其他药物临床试验、有药物滥用/依赖史、近5年内恶性肿瘤史、基线前接受过生长激素治疗者

入选标准
1. 监护人理解并签署知情同意书，如果受试者已经年满8岁也需要签署知情同意书，不满8岁的受试者能够表达同意时，其同意的意见应被明确记录
2. 既往未接受过系统性（连续使用≥1个月）促生长疗法，包括但不限于生长激素、IGF-1、生长激素释放肽类似物和蛋白同化类固醇制剂
3. 筛选时，受试者年龄≥3岁且<18岁
4. 筛选时，受试者为青春前期（Tanner I期）儿童，即：男孩睾丸容积小于4 mL；女孩乳房发育为Tanner I期
5. 身材矮小：在相似生活环境下，同种族、同性别和年龄的个体身高低于正常人群平均身高2个标准差（-2SD）
6. 体质指数（BMI）在相同生理年龄、同性别正常儿童BMI标准曲线正常范围，即根据中国一般人群年龄体质指数标准生长曲线，体质指数>第5百分位数且<第95百分位数
7. 一年内任意一项GH激发试验证实患儿血浆GH峰值>10 ng/mL
8. 骨龄（Bone Age，BA）：女孩骨龄≤9岁，男孩≤10岁，骨龄（BA）≤生理年龄（CA）+12个月

完整排除标准
1. 肝、肾、肾功能异常者（AST、ALT>正常值上限2倍，Cr>正常值上限）
2. 患有慢性感染性疾病：如慢性乙型肝炎等
3. 已知高度过敏体质或对蛋白质类药物有过敏史、或对本研究药物及辅料（组氨酸、蔗糖、甘氨酸、泊洛沙姆188）过敏者
4. 患有全身慢性疾病的患儿，免疫功能低下的患儿
5. 既往患有恶性肿瘤或目前患有活动性的恶性肿瘤患者
6. 已确诊的精神病患儿
7. 已确诊的糖尿病患儿，或连续两次空腹血糖≥7.0mmol/l，或糖化血红蛋白（HbAlc）≥6.5%
8. 3个月内参加过其他药物临床试验并被给药者
9. 脊柱侧弯超过15°或者脊柱其他异常并且经研究者判定异常有临床意义者
10. 其他类型的生长发育异常患儿：a.生长激素缺乏症（GHD）；b.Turner综合征；c.Noonan综合征；d.小于胎龄儿；e.营养不良所导致的生长发育迟缓；f.其他明确病因导致的矮小
11. 筛选前3个月内长期口服或注射糖皮质激素治疗（≥14天或剂量≥2 mg/kg/天或≥20 mg/天泼尼松或相当于泼尼松剂量）
12. 研究者认为由于各种其他原因不适宜参加该临床试验者

研究中心：（全国多中心）
北京、安徽、广东、广西、河北、河南、湖北、湖南、吉林、江苏、江西、辽宁、山西、上海、山东、四川、陕西、天津、云南、浙江